Aplicaciones terapéuticas basadas en el ARN, el futuro esperanzador de la medicina
Los farmacéuticos, claves en el auge de las investigaciones en este ámbito, han publicado un documento que recoge los principales avances en investigación clínica y aplicación práctica de terapias a este respecto.
La eficacia de las vacunas con ARN mensajero fue esencial para reducir el impacto del COVID-19, y puede ser determinante en la investigación de posibles aplicaciones terapéuticas en el tratamiento de enfermedades raras y de infecciones, la oncología o la cardiología.
El pasado mes de agosto se realizó una jornada designada para celebrar el Día Mundial del ARN y reconocer con él la importancia de esta molécula en los organismos y sus aplicaciones terapéuticas.
La investigación clínica respecto a las aplicaciones terapéuticas del ARN lleva desarrollándose décadas, cosechando importantes logros materializados en novedosos fármacos, entre los que destacan los alcanzados los últimos dos años como consecuencia de la COVID-19. La eficacia de las vacunas con ARN mensajero –junto con otras autorizadas– fue clave para reducir el impacto de la enfermedad, prevenir la enfermedad grave en el 90% de los casos, y contribuir decisivamente a la recuperación paulatina de la normalidad a pesar de la aparición de nuevas mutaciones en el SARS-Cov-2, gracias a la capacidad de adaptación de esta tecnología.
Asimismo, además del ARN mensajero, el más conocido a nivel social, existen otros muchos tipos de ARN que cumplen distintas funciones fisiológicas y que resultan de interés por su potencial uso clínico, tanto como dianas de fármacos diseñados para interaccionar con ellas, como en forma de moléculas administradas a un paciente para ejercer un efecto concreto. Ejemplos notables son oligonucleótidos antisentido como nusinersén, o el ARN pequeño de interferencia givosirán, que han supuesto un cambio radical en el paradigma de tratamiento de enfermedades para las que no se disponía de fármacos efectivos, como la atrofia muscular espinal o la porfiria hepática aguda.
Todos estos hitos han abierto un mundo de posibilidades, impulsando aún más la investigación clínica en el ámbito del ARN. Los micro ARN terapéuticos podrían ser útiles en el silenciamiento de la expresión de genes, siendo sus aplicaciones estudiadas en diferentes áreas, como la oncología, la cardiología o el tratamiento de infecciones; los aptámeros –pequeñas secuencias de ácidos nucleicos– podrían suponer una alternativa de síntesis química y menor coste a los anticuerpos monoclonales; y las vacunas terapéuticas de ARNm están ofreciendo buenos resultados en el tratamiento de algunos tipos de cáncer de mal pronóstico, como el pancreático.
Papel del farmacéutico
En el desarrollo de dichas investigaciones, el farmacéutico es clave gracias a su papel como profesional sanitario experto en el medicamento, y a su aptitud para participar en equipos multidisciplinares que desarrollan nuevas opciones farmacoterapéuticas con una particular perspectiva integradora desde distintos campos de actuación, tales como la docencia e investigación, los análisis clínicos, o la industria farmacéutica.
En ese sentido, el Consejo General de Colegios Oficiales de Farmacéuticos ha publicado un informe que recoge los principales avances que se han producido tanto en investigación clínica como en aplicación práctica de terapias basadas en el ARN, y que reconoce la importante labor que ejercen los farmacéuticos en la investigación y desarrollo de nuevos fármacos y estrategias terapéuticas.
